México dio un paso importante en la atención de las enfermedades raras con la incorporación de vosoritida (Voxzogo) al Compendio Nacional de Insumos para la Salud, convirtiéndose en el primer medicamento aprobado en el país para el tratamiento de niños con acondroplasia, la forma más frecuente de talla baja desproporcionada.
La actualización, publicada el pasado 3 de julio en el Diario Oficial de la Federación, representa un requisito clave para que las instituciones públicas de salud puedan evaluar la inclusión del tratamiento en sus esquemas de atención, conforme a sus procesos administrativos, presupuestales y normativos.
BioMarin, empresa biofarmacéutica especializada en enfermedades raras, destacó que este avance abre la posibilidad de ampliar el acceso a una terapia innovadora dirigida a pacientes con esta enfermedad genética de baja prevalencia, que en América Latina afecta aproximadamente a uno de cada 38 mil nacimientos.
La doctora Ingrid Medina, directora médica de BioMarin México, manifestó “Reconocemos la importancia de este avance para los niños que viven con acondroplasia y sus familias. La incorporación de vosoritida en México reafirma el valor de acercar terapias innovadoras a quienes viven con enfermedades raras, con el objetivo de mejorar sus resultados de salud y calidad de vida. Al favorecer el crecimiento lineal y la proporcionalidad corporal, este puede contribuir a una mayor autonomía e independencia, generando un impacto positivo en el desarrollo y bienestar de los pacientes a largo plazo.”
Actualmente, vosoritida es el primer tratamiento aprobado en México diseñado para favorecer el crecimiento lineal en pacientes pediátricos con esta condición, lo que representa un cambio respecto al manejo tradicional, enfocado principalmente en atender las complicaciones derivadas de la enfermedad.
Un avance hacia una atención integral
Aunque la inclusión en el Compendio Nacional no implica su disponibilidad inmediata en todas las instituciones públicas, sí constituye un paso indispensable para que cada organismo de salud evalúe su incorporación conforme a sus propios procedimientos.
De concretarse este proceso, más pacientes podrían acceder de manera gradual a una alternativa terapéutica que busca mejorar no solo el crecimiento, sino también aspectos relacionados con la funcionalidad física y el bienestar a largo plazo.
¿Qué es la acondroplasia?
La acondroplasia es una enfermedad genética rara causada por alteraciones en el gen FGFR3, responsable de regular el crecimiento de los huesos. La mutación provoca que el desarrollo óseo se vea limitado, ocasionando talla baja desproporcionada y diversas complicaciones médicas.
Entre sus principales características se encuentran el acortamiento de brazos y piernas, macrocefalia, alteraciones faciales y problemas en la columna vertebral. Además, las personas con esta condición pueden presentar apnea del sueño, infecciones recurrentes de oído, pérdida auditiva, obesidad y complicaciones neurológicas asociadas con la compresión de la médula espinal.
Si bien la acondroplasia no afecta las capacidades cognitivas, sí puede reducir la esperanza de vida debido a complicaciones respiratorias, neurológicas y cardiovasculares, además de generar importantes retos sociales derivados del estigma y la discriminación.
Especialistas consideran que la disponibilidad de tratamientos innovadores, junto con un diagnóstico oportuno y una atención multidisciplinaria, puede contribuir a mejorar el pronóstico y la calidad de vida de quienes viven con esta enfermedad.
